趋势:忘了门廊海盗吧,我们的环形摄像机拍下了一只猫在西雅图逃离郊狼的视频
Sana首席执行官兼总裁史蒂夫·哈尔。(Sana图)

Sana生物技术他的工具箱里有一个价值五千万美元的新工具。

Sana与梁疗法以获得马萨诸塞州剑桥市的非独家商业权利。这是一种名为CRISPR-Cas12b的生物技术基因编辑系统。

根据协议条款,Sana将向Beam支付5000万美元的预付款。Beam还可以收到额外的付款,例如在开发和销售里程碑完成后。

“基因编辑技术是开发工程细胞作为药物的关键组成部分,我们很高兴能够使用Cas12b系统作为我们的一些体外细胞工程。史蒂夫冷雾Sana的总裁兼首席执行官一份声明

基因编辑是西雅图生物技术公司治疗目标的核心证券交易委员会的文件在公司之前5.87亿美元的IPO今年2月。

该公司表示:“我们的长期目标是能够控制或修改身体中的任何基因,以替代任何受损或缺失的细胞,并显著改善细胞和基因药物的获取。”Sana的目标是开发治疗癌症、糖尿病和心血管疾病等多种疾病的疗法。

在与人类细胞合作时,拥有最精确和最具体的基因编辑技术是至关重要的。几年前发现的原始基因编辑系统CRISPR-Cas9饱受诸如DNA序列“脱靶”剪切等问题的困扰。

Beam的基因编辑技术更具体,减少了目标区域以外的基因切割。这是根据一项研究自然通讯由麻省理工学院(MIT)和哈佛大学布罗德研究所(Broad Institute of MIT) CRISPR技术的先驱张峰领导,哈佛大学已经完成了这项研究许可其技术梁。

CRISPR-Cas12b也更紧凑:它的DNA更短,更容易进入研究人员用来将基因编辑器放入细胞的传递系统。

一个高质量和特异性的基因编辑系统可以支持Sana广泛的临床前项目。

SANA向美国证券交易委员会提交的文件显示,该公司正在利用多能干细胞生产治疗药物。该公司的目标是对干细胞进行基因改造,从而产生的细胞产品可以“隐藏”病人的免疫系统,避免排斥反应。干细胞可以被刺激转化成特定类型的细胞,比如在糖尿病中受损的胰腺细胞。

该公司也有改造T细胞的项目,T细胞是一种关键的免疫细胞,可以用来对抗癌症。例如,抗癌CAR - T细胞是通过对这些细胞进行基因改造而产生的。

Sana有一个从捐献者身上培养“异基因”T细胞的项目。该公司的目标是对这些细胞进行基因改造,这样它们也可以隐藏在免疫系统之外,并用于与自己无关的患者。

Harr说:“Cas12b的特异性和效率使得它对Sana的异基因T细胞以及基因编辑的多能干细胞项目很有吸引力。”“我们打算将这个平台整合到多个候选产品中。”

Harr表示,SANA计划最早在明年提交首个包含新基因编辑平台的试验性新药申请。美国食品和药物管理局政府将的申请是向临床试验迈出的关键一步。

就像你正在读的一样?订阅GeekWire的免费时事通讯,抓住每一个标题

GeekWork上的工作列表

在网上找到更多工作yabo10 .雇主,在这里发布工作